Assaigs clínics pediàtrics: què són i com poden millorar la qualitat de vida dels infants

Els assaigs clínics pediàtrics són fonamentals per avançar en el coneixement de les malalties infantils i desenvolupar tractaments més segurs i eficaços. Gràcies a aquest tipus d’estudis, és possible adaptar els medicaments i les teràpies a les necessitats específiques dels infants. 
 

Per als nens i nenes que pateixen una malaltia que té un tractament molt limitat o no en té cap, els assaigs clínics són una oportunitat per millorar la seva qualitat de vida. 
 

Què són els assaigs clínics?

Els assaigs clínics són estudis de recerca en què s’investiga l’efecte d’un medicament, tractament o dispositiu mèdic en les persones per avaluar-ne la seguretat, l’eficàcia i la dosi adequada. 
 

En la gran majoria d’assaigs clínics, el tractament que es vol estudiar es compara amb un tractament ja existent o amb un placebo, és a dir, una substància sense principis actius. 
 

Per tal d’evitar resultats distorsionats, el tipus de tractament que s’administra s’assigna per sorteig. Així, ni la persona investigadora, ni la família ni el propi pacient sap quin tractament està rebent. 

 

 

Per què són necessaris els assaigs clínics en infants i adolescents?

Els infants i adolescents no són adults en petit. El seu cos està en desenvolupament i, per tant, la manera en què processa un tractament és molt diferent de la d’un adult. A més, la població pediàtrica presenta malalties “pròpies”. 

 

Això vol dir que és necessari dissenyar investigacions específiques per a ells. De fet, en els darrers anys les autoritats sanitàries de la Unió Europea han augmentat el nombre d’assaigs clínics pediàtrics en un entorn regulat.

 

Els assaigs clínics pediàtrics permeten: 

 

• Trobar tractaments per malalties que només apareixen en la infància i adolescència.
• Trobar tractaments per malalties que apareixen en adults, però que en infants es manifesten de manera diferent.
• Trobar tractaments que impactin en la qualitat de vida dels infants i adolescents.
• Entendre les diferències en els infants a mesura que creixen i es desenvolupen.
• Definir la dosis més adequada sense efectes secundaris o amb els mínims possibles.
• Desenvolupar formats que els infants puguin prendre fàcilment (xarops, xiclets, etc.).
• Verificar que els tractaments que són segurs en l’etapa adulta també ho són en la pediàtrica.

Els infants i adolescents no són adults en petit. El seu cos està en desenvolupament i, per tant, la manera en què processa un tractament és molt diferent de la d'un adult. Font de la imatge: pròpia.

 

Participar en un assaig clínic: què han de saber les famílies?

La participació en un assaig clínic és sempre voluntària i altruista, i depèn de si els nens i nenes compleixen amb els criteris d’inclusió, com ara, tenir una edat determinada, haver seguit un tractament concret o presentar certa malaltia.

 

Abans de prendre la decisió, les famílies reben tota la informació necessària mitjançant el consentiment informat. Cal que la família o tutors legals signin el consentiment per deixar constància que han rebut la informació i que accepten que el nen o nena hi participi. Si aquest té entre 12 i 17 anys és necessari que també signi un altre document anomenat assentiment informat.  

 

Els drets que tenen les famílies que participen en un assaig clínic són:

 

• Retirar-se de l’estudi en qualsevol moment.
• Garantir la confidencialitat de les seves dades.
• Estar informats de les opcions de tractament disponibles.
• Rebre cures mèdiques adequades i especialitzades.
• No pagar pel tractament que s’estudia.
• Fer preguntes en qualsevol moment i sobre qualsevol aspecte.
• Estar informats de l’evolució de l’assaig clínic.

Abans de prendre la decisió de si participar en un assaig clínic o no, les famílies reben tota la informació necessària mitjançant el consentiment informat. Font de la imatge: pròpia.

 

La seguretat en els assaigs clínics pediàtrics

La seguretat és una prioritat en qualsevol assaig clínic. Tots els estudis estan supervisats per comitès ètics i autoritats sanitàries, com l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris, que revisen i aproven els protocols abans que es puguin iniciar. 

 

A més, els participants reben un seguiment mèdic continuat, amb equips especialitzats que vetllen pel seu benestar durant tot el procés.

 

La Unitat de Recerca Clínica de l’HSJD

L’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona disposa de la Unitat de Recerca Clínica (URC), que s’integra en l’Institut de Recerca Sant Joan de Déu. L'URC treballa tant en l’avaluació de medicaments com en el desenvolupament de nous dispositius mèdics, sempre amb la col·laboració de nens i nenes i famílies. A més, ofereix un acompanyament personalitzat, resolent dubtes i facilitant una experiència segura i adaptada a les necessitats de cada família.

 

Imatge de portada de l'Hospital Sant Joan de Déu Barcelona

Escrit per: Unitat de Recerca Clínica