Ensayos clínicos pediátricos: qué son y cómo pueden mejorar la calidad de vida de los niños y niñas

Los ensayos clínicos pediátricos son fundamentales para avanzar en el conocimiento de las enfermedades infantiles y desarrollar tratamientos más seguros y eficaces. Gracias a este tipo de estudios, es posible adaptar los medicamentos y las terapias a las necesidades específicas de los niños y niñas.

Para los que padecen una enfermedad con un tratamiento muy limitado o inexistente, los ensayos clínicos representan una oportunidad para mejorar su calidad de vida.
 

¿Qué son los ensayos clínicos?

Los ensayos clínicos son estudios de investigación en los que se analiza el efecto de un medicamento, tratamiento o dispositivo médico en personas para evaluar su seguridad, eficacia y dosis adecuada.
 

En la gran mayoría de los ensayos clínicos, el tratamiento que se quiere estudiar se compara con un tratamiento ya existente o con un placebo, es decir, una sustancia sin principios activos.
 

Para evitar resultados sesgados, el tipo de tratamiento que se administra se asigna por sorteo. De esta manera, ni el equipo investigador, ni la familia, ni el propio paciente sabe qué tratamiento está recibiendo.
 

¿Por qué son necesarios los ensayos clínicos en niños y adolescentes?

Los niños y adolescentes no son adultos en pequeño. Su cuerpo está en desarrollo y, por tanto, la manera en que procesa un tratamiento es muy diferente a la de un adulto. Además, la población pediátrica presenta enfermedades “propias”. 

Esto significa que es necesario diseñar investigaciones específicas para ellos. De hecho, en los últimos años las autoridades sanitarias de la Unión Europea han aumentado el número de ensayos clínicos pediátricos en un entorno regulado.
 

Los ensayos clínicos pediátricos permiten:

• Encontrar tratamientos para enfermedades que solo aparecen en la infancia y la adolescencia.
• Encontrar tratamientos para enfermedades que aparecen en adultos, pero que en niños/as se manifiestan de forma diferente.
• Encontrar tratamientos que impacten en la calidad de vida de los niños/as y adolescentes.
• Entender las diferencias en los niños/as a medida que crecen y se desarrollan.
• Definir la dosis más adecuada sin efectos secundarios o con los mínimos posibles.
• Desarrollar formatos que los niños/as puedan tomar fácilmente (jarabes, chicles, etc.).
• Verificar que los tratamientos seguros en la etapa adulta también lo son en la pediátrica.

Los niños y adolescentes no son adultos en pequeño. Su cuerpo está en desarrollo y, por tanto, la manera en que procesa un tratamiento es muy diferente a la de un adulto. Fuente de la imagen: propia.

Participar en un ensayo clínico: ¿qué deben saber las familias?

La participación en un ensayo clínico es siempre voluntaria y altruista, y depende de si los niños cumplen con los criterios de inclusión, como tener una edad determinada, haber seguido un tratamiento concreto o presentar cierta enfermedad.
 

Antes de tomar la decisión, las familias reciben toda la información necesaria mediante el consentimiento informado, que contiene todos los detalles sobre el ensayo clínico. Es necesario que la familia o los tutores legales firmen este consentimiento para dejar constancia de que han recibido la información y aceptan que el niño o la niña participe. Si tiene entre 12 y 17 años, también debe firmar un documento adicional llamado asentimiento informado.
 

Los derechos de las familias que participan en un ensayo clínico son:

• Retirarse del estudio en cualquier momento.
• Garantizar la confidencialidad de sus datos.
• Estar informadas de las opciones de tratamiento disponibles.
• Recibir atención médica adecuada y especializada.
• No pagar por el tratamiento que se estudia.
• Hacer preguntas en cualquier momento y sobre cualquier aspecto.
• Estar informadas sobre la evolución del ensayo clínico.

Antes de tomar la decisión de si participar en un ensayo clínico o no, las familias reciben toda la información necesaria mediante el consentimiento informado. Fuente de la imagen: propia.

La seguridad en los ensayos clínicos pediátricos

La seguridad es una prioridad en cualquier ensayo clínico. Todos los estudios están supervisados por comités éticos y autoridades sanitarias, como la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, que revisan y aprueban los protocolos antes de que puedan iniciarse.
 

Además, los participantes reciben un seguimiento médico continuo, con equipos especializados que velan por su bienestar durante todo el proceso.
 

La Unidad de Investigación Clínica del HSJD

El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona dispone de la Unidad de Investigación Clínica (URC), que forma parte del Instituto de Investigación Sant Joan de Déu. La URC trabaja tanto en la evaluación de medicamentos como en el desarrollo de nuevos dispositivos médicos, siempre con la colaboración de niños y familias. Además, ofrece un acompañamiento personalizado, resolviendo dudas y facilitando una experiencia segura y adaptada a las necesidades de cada familia.

Imagen de portada del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona